Liek obsahuje liečivo ponatinib, ktoré patrí do skupiny liekov nazývaných inhibítory tyrozínkinázy.

Používa sa na liečbu dospelých pacientov s nasledujúcimi typmi leukémie, pre ktorých už liečba inými liekmi nepredstavuje žiadny prínos, alebo majú určitý genetický rozdiel, známy ako mutácia T315I:

• chronická myeloidná leukémia (CML) - rakovina krvi vyznačujúca sa príliš vysokým počtom neobvyklých bielych krviniek v krvi a kostnej dreni (kde sa tvoria krvinky).
• akútna lymfoblastická leukémia s pozitívnym chromozómom Philadelphia (Ph+ ALL) - typ leukémie vyznačujúci sa príliš veľkým počtom nevyvinutých bielych krviniek v krvi a kostnej dreni zodpovednej za tvorbu krviniek. Pri tomto type leukémie sa zmení usporiadanie určitej časti DNA (genetického materiálu), v dôsledku čoho sa vytvorí neobvyklý chromozóm, tzv. chromozóm Philadelphia.

U pacientov s CML a Ph+ ALL zmeny v DNA spúšťajú signál, ktorý telu prikazuje tvoriť neobvyklé biele krvinky. Liek blokuje tento signál, čím zastavuje tvorbu týchto buniek. Viac na adc.sk